6. Studien mit vielen Kranken: Phase III
Nun tritt die Entwicklung in die entscheidende und ressourcenintensivste Phase. In Phase III folgen gross angelegte, internationale Studien: Ärzte in Kliniken vieler Länder erproben das Präparat an mehreren tausend Patienten. Die grösste bislang durchgeführte Phase III-Studie umfasste fast 70’000 Patienten. Diese erhalten wieder entweder das neue Medikament oder eine herkömmliche Behandlung. Untersucht werden Wirksamkeit, Verträglichkeit und mögliche Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten. Von den 10 Präparaten, welche in der Phase I geprüft wurden, ist jetzt nur noch ein einziges übriggeblieben. Phase III-Studien dauern zwei bis fünf Jahre und werden oft in verschiedenen Ländern durchgeführt.
Waren alle Prüfungen erfolgreich, kann der Hersteller bei den zuständigen Behörden eine Zulassung beantragen. Die Ergebnisse der klinischen Studien, der Untersuchungen zur Arzneimittelsicherheit, die Dokumentation zu Herstellung und Qualitätskontrollen umfassen jetzt im Durchschnitt 100’000 Seiten, die bei den Zulassungsbehörden eingereicht werden müssen. In der Schweiz ist die Swissmedic für die Zulassung zuständig, es können aber auch andere Behörden wie die europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) oder die amerikanische Food and Drug Administration (FDA) angefragt werden. Experten der Zulassungsbehörden prüfen diese Unterlagen und fordern bei Fragen weitere Daten ein. Diese Prüfung wird von der einreichenden Firma bezahlt. Die Zahl der zurückgewiesenen Anträge liegt bei der FDA bei 10 bis 15 Prozent. Werden Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität des Medikaments jedoch als überzeugend erachtet, erteilen die Behörden die Zulassung. Die Zulassungsphase dauert knapp ein Jahr.
Ist die Zulassung erteilt, wird die Markteinführung vorbereitet: Die Darreichungsform wird endgültig festgelegt und die Herstellung der Medikamente in grossen Mengen muss vorbereitet werden. Bei Biopharmazeutika (Proteine oder andere biologische Moleküle als Wirkstoffe) muss bereits vor der Zulassung mit dem Bau der Fermenter begonnen werden, um einen nahtlosen Übergang zur Markteinführung zu gewährleisten.
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Gesetzliche Rahmenbedingungen für Arzneimittelstudien
In der Schweiz gelten verschiedene Gesetze für die Durchführung von Arzneimittelstudien, zum Beispiel das Bundesgesetz über Arzneimittel und Medizinprodukte (Heilmittelgesetz). Die daraus abgeleiteten Bestimmungen findet man in der Verordnung über klinische Versuche mit Heilmitteln (Vklin). Die Swissmedic und die kantonalen Ethikkommissionen überwachen, dass die Regeln eingehalten werden.
Klinische Versuche werden zudem mit Hilfe der internationalen gültigen «Good Clinical Practice»-Regeln überwacht. Diese Regeln beziehen sich auf die Patientenrechte, aber auch auf die Sicherheit und Effizienz klinischer Forschung. Sie schreiben grundsätzlich vor, wie klinische Versuche durchgeführt werden sollen.