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Gentherapie: Krankheiten mit Genen behandeln

Das Heilen von genetischen Erkrankungen ist eines der grossen Ziele der modernen Medizin. Die Idee ist simpel, die Umsetzung ist es nicht. Seit mehr als 25 Jahren sind Forschungsteams daran, die Gentherapie voranzubringen. Es gab viele Rückschläge, aber in den letzten Jahren gab es auch Ermutigendes.

2. Gentherapie: Reparatur im Erbgut

Der Begriff Gentherapie drückt bereits aus, worin das Grundprinzip dieser Therapie besteht: Das Heilen von genetisch bedingten Krankheiten mit Hilfe von Reparatur-Genen. Bei der heute möglichen Gentherapie wird eine gesunde Version des für die Krankheit verantwortlichen Gens in die kranken Zellen geschleust. Dort ersetzen sie die Funktion des defekten Gens. Dabei kann ein Vergleich helfen: Die DNA gleicht einer Strasse. Wenn nun ein Stück dieser Strasse defekt ist, kann dies Krankheiten verursachen. Durch die Gentherapie wird das kaputte Stück Strasse durch ein intaktes ersetzt.

Die Idee klingt simpel und im Prinzip funktioniert dieser Ansatz auch. Doch die Umsetzung ist alles andere als einfach. Mögliche Nebenwirkungen der Therapie werden nicht durch die Gene verursacht, die in die Zellen eingeschleust werden, sondern durch die Methode, mit der das Einschleusen erfolgt. Dadurch kann es zur Störung des genetischen Codes kommen, in der Folge kann schlimmstenfalls sogar Blutkrebs entstehen.