Un regard en arri\u00e8re dans l\u2019histoire de la th\u00e9rapie g\u00e9nique r\u00e9v\u00e8le combien celle-ci est complexe et difficile. Les progr\u00e8s sont lents, mais ils sont l\u00e0. <\/p>\n\n\n\n
Dans les ann\u00e9es 1990, aucun autre concept de traitement n\u2019a \u00e9veill\u00e9 autant d\u2019espoirs suivis d\u2019un tel revers. L\u2019euphorie d\u00e9clench\u00e9e par la th\u00e9rapie g\u00e9nique prit fin subitement avec le d\u00e9c\u00e8s d\u2019un patient en 1999. Le d\u00e9veloppement de ce type de traitement ne se remit en route que plus tard.<\/p>\n\n\n\n
Principales \u00e9tapes:
– La tentative de m\u00e9decins en 1972 de soigner deux patientes atteintes d\u2019hyperarginin\u00e9mie en leur administrant des papillomavirus fut un \u00e9chec, mais on la consid\u00e8re aujourd\u2019hui comme le premier essai de th\u00e9rapie g\u00e9nique.
– La premi\u00e8re \u00e9tude sur la r\u00e9alisation d\u2019une th\u00e9rapie g\u00e9nique fut autoris\u00e9e officiellement en 1988 par les autorit\u00e9s am\u00e9ricaines.
– La premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique fut r\u00e9alis\u00e9e en 1990 sur une fillette de quatre ans souffrant d\u2019une grave immunod\u00e9ficience. En raison d\u2019un d\u00e9faut du m\u00e9tabolisme, ses globules blancs mouraient pr\u00e9cocement de sorte que l\u2019enfant \u00e9tait sans d\u00e9fenses face aux infections. Pour soigner la maladie, on isola une copie du g\u00e8ne sain et on l\u2019introduisit dans la cellule. La dur\u00e9e de vie des globules blancs \u00e9quip\u00e9s du nouveau g\u00e8ne \u00e9tant limit\u00e9e, il fallait recommencer r\u00e9guli\u00e8rement la proc\u00e9dure.
– L\u2019intervention de th\u00e9rapie g\u00e9nique sur Jesse Gelsinger, 18 ans, fut mortelle. Le jeune homme \u00e9tait atteint d\u2019une maladie rare, l\u2019OTCD (carence en ornithine transcarbamylase). Son organisme n\u2019\u00e9tait pas en mesure de d\u00e9grader l\u2019ammoniac qui se forme lors de la digestion de prot\u00e9ines. En 1999, il re\u00e7ut par perfusion des ad\u00e9novirus g\u00e9n\u00e9tiquement modifi\u00e9s cens\u00e9s faire entrer une copie saine du g\u00e8ne d\u00e9fectueux dans ses cellules h\u00e9patiques. Mais quelques heures apr\u00e8s la perfusion, son syst\u00e8me immunitaire commen\u00e7a \u00e0 se rebeller contre les ad\u00e9novirus et il mourut quelques jours plus tard. Alarm\u00e9e par cet \u00e9v\u00e9nement tragique, la FDA (autorit\u00e9 am\u00e9ricaine du m\u00e9dicament) stoppa imm\u00e9diatement tous les essais de th\u00e9rapie g\u00e9nique en automne 1999.
– La premi\u00e8re th\u00e9rapie g\u00e9nique couronn\u00e9e de succ\u00e8s durable fut men\u00e9e \u00e0 Paris au d\u00e9but de l\u2019ann\u00e9e 2000. 20 enfants atteints d\u2019une immunod\u00e9ficience grave, d\u2019issue mortelle, furent gu\u00e9ris par th\u00e9rapie g\u00e9nique. Cependant, chez cinq de ces patients, des effets secondaires graves inattendus se manifest\u00e8rent: certaines cellules trait\u00e9es par la th\u00e9rapie g\u00e9nique se multipliaient trop vite, d\u2019o\u00f9 l\u2019apparition d\u2019une forme de leuc\u00e9mie chez ces cinq enfants. Quatre d\u2019entre eux purent \u00eatre soign\u00e9s par chimioth\u00e9rapie, un enfant mourut.
– Steven Howarth souffrait depuis sa naissance d\u2019une maladie des yeux: l\u2019amaurose cong\u00e9nitale de Leber. Les cellules de la r\u00e9tine ne sont alors pas capables de r\u00e9g\u00e9n\u00e9rer le pigment qui sert \u00e0 la vision. En 2009, lorsque les m\u00e9decins lui inject\u00e8rent le g\u00e8ne sain dans la r\u00e9tine, ce jeune britannique de 18 ans \u00e9tait d\u00e9j\u00e0 presque aveugle. Il retrouva presque compl\u00e8tement la vue.
– Le 2 novembre 2012 marque une nouvelle grande \u00e9tape car c\u2019est le jour o\u00f9 l\u2019EMA, l\u2019autorit\u00e9 europ\u00e9enne du m\u00e9dicament, autorisa le Glybera, le premier m\u00e9dicament de th\u00e9rapie g\u00e9nique du monde occidental. Le Glybera est utilis\u00e9 pour soigner une maladie h\u00e9r\u00e9ditaire du m\u00e9tabolisme lipidique dont souffrent environ 200 personnes en Europe. Cependant, son utilit\u00e9 est aussi controvers\u00e9e que son prix, sachant qu\u2019avec un million de dollars, il est consid\u00e9r\u00e9 comme le m\u00e9dicament le plus cher au monde.
– Jusqu\u2019en janvier 2014, environ 2 000 \u00e9tudes de th\u00e9rapie g\u00e9nique avaient \u00e9t\u00e9 autoris\u00e9es ou r\u00e9alis\u00e9es.<\/p>\n\n\n\n
Mais en d\u00e9pit de ces progr\u00e8s, la th\u00e9rapie g\u00e9nique n\u2019est pas encore une intervention de routine \u00e0 l\u2019h\u00f4pital. Les relations et processus \u00e0 l\u2019\u0153uvre dans notre g\u00e9nome sont beaucoup trop complexes. Les taxis g\u00e9niques utilis\u00e9s jusqu\u2019\u00e0 pr\u00e9sent ne pr\u00e9sentaient pas toujours la s\u00e9curit\u00e9 requise. Mais comment proc\u00e9der autrement pour amener le g\u00e8ne correcteur dans le g\u00e9nome?<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
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