4. Des études portant sur quelques sujets sains: phase I
Le principe actif peut désormais être testé pour la première fois chez l’être humain. Mais, avant de déterminer son efficacité, il faut d’abord établir la tolérance chez l’homme d’une molécule candidate. Pour cela, on étudie chez des volontaires en bonne santé comment se comportent dans l’organisme de petites quantités de la molécule candidate, et à partir de quelle concentration elles commencent à provoquer des effets indésirables. On commence habituellement par administrer les produits à quelques douzaines de personnes. C’est le début des études dites «cliniques», qui doivent satisfaire à des critères scientifiques rigoureux. Ces études sont menées soit dans des cabinets médicaux, soit dans des hôpitaux, soit encore par des entreprises spécialisées. La participation des patients à ces études est volontaire. Pour chacune des phases de l’étude, il faut solliciter des autorisations des autorités compétentes, et ces essais sont soumis au contrôle de commissions d’éthique. A partir des données des études de phase I, des galéniciens développent la forme d’administration qui va faire du principe actif le médicament véritable. Les formes possibles sont les suivantes: comprimés, capsules, suppositoires, solution pour injection, crème ou système transdermique.