3. Efficacité et tolérance étudiées en laboratoire
Une fois que l’on a trouvé un principe actif, on teste d’abord son efficacité en laboratoire. On étudie la manière dont la substance est tolérée ou dont elle se répartit dans l’organisme. Parallèlement, des toxicologues analysent au moyen de contrôles de sécurité approfondis si la molécule candidate est toxique (et dans l’affirmative, à partir de quelle concentration), si elle est nocive pour l’embryon, et si elle est cancérogène ou provoque des modifications du patrimoine génétique. Tous ces tests nécessitent non seulement des cultures cellulaires, mais aussi des animaux. Il est impossible de renoncer à l’expérimentation animale lors du développement d’un médicament. De nombreuses questions posées par un nouveau principe actif peuvent certes désormais être élucidées à l’aide de bactéries, de cultures cellulaires et tissulaires, de tests chimiques ou en recourant à l’ordinateur, mais aucun de ces systèmes de tests n’est en mesure de reproduire les processus complexes survenant dans l’organisme vivant. Or, cet aspect est important pour que l’on puisse identifier les effets nocifs éventuels d’une substance avant qu’on ne la teste chez l’homme.
Les substances qui franchissent tous ces tests sont considérées comme molécules candidates. Pendant plusieurs années, on élabore en permanence de nouvelles variantes, que l’on teste et que l’on rejette en cas de résultats négatifs. Si les chercheurs sont convaincus par un principe actif, ils déposent une demande de brevet.
Dans l’optique des études cliniques constituant l’étape suivante, les chimistes doivent déterminer comment produire le principe actif en quantités aussi importantes que possible, dans le respect de l’environnement, selon des principes simples et à coût modéré. Sur les 20 substances initialement retenues, il n’en reste plus que 10 à l’issue de ces tests approfondis, et cinq années se sont déjà écoulées.
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