Par le passé, les thérapies géniques se sont surtout concentrées sur les maladies génétiques causées par des défauts isolés des gènes ainsi que sur les tumeurs. Environ 75% des essais cliniques portaient sur ce domaine. Mais la thérapie génique ne se limite pas à ces maladies, d’autres pourraient à l’avenir être soignées par ce moyen, par exemple certaines maladies infectieuses ou cardio-vasculaires.