6. Neues Transportmittel gesucht und gefunden?

Das perfekte Transportmittel hat die Forschung noch nicht gefunden. So ist die Wirkung einer Gentherapie mit Adenoviren in der Regel nicht von Dauer, da die Viren die von ihnen eingeschleust Korrektur-DNA nicht in das Erbgut der Wirtszelle einbauen.

Bei den Retroviren wird die Korrektur-DNA zwar dauerhaft eingebaut, allerdings können die Wissenschafter den Einbau der Gene an eine bestimmte Stelle nicht steuern. Ein Einbau an der falschen Stelle kann aber die Funktion wichtiger Kontrollgene stören, ungeregeltes Zellwachstum hervorrufen und letztendlich auch Krebs zur Folge haben. Aus diesem Grund wird schon seit langem nach einer Alternative gesucht. Diese Alternative wurde womöglich im Jahre 2012 gefunden. Denn derzeit erobert ein neues Verfahren die Labore: die CRISPR/Cas -Technik.

Diese Technik ermöglicht all das, was sich Gentherapie-Experten seit langem erträumt haben. Mit dieser Technik kann die Korrektur-DNA äusserst präzise, aber auch rasch und unkompliziert in die DNA eingebaut werden. Zudem ist die Technik kostengünstig.

Stellen Sie sich die Information der DNA vor. Unten finden Sie die Information des menschlichen Genoms, beginnend auf Chromosom 1. Es sind die ersten von insgesamt 3,3 Milliarden Bausteinen aus a, c, g und t. Die CRISPR/Cas -Technik kann nun zielgenau eine Stelle eruieren, siehe rotes t, und dieses durch die korrekte Information, zum Beispiel ein g, ersetzen.

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Die Methode wurde im Jahre 2012 von den beiden Wissenschaftlerinnen Emmanuelle Charpentier (Universität Umeå, Schweden) und Jennifer Doudna (University of California, USA) entwickelt und seitdem schon in vielen Labors getestet. Das Verfahren hat sich in der biologischen Grundlagenforschung in wenigen Jahren etabliert. Bisher ist die Methode jedoch nicht bei Menschen eingesetzt worden, da noch viele Fragezeichen betreffend der Sicherheit bestehen. Viele Vorarbeiten sind im Labor und im Tierversuch notwendig, bevor eine neue Methode in klinischen Studien bei Menschen getestet werden kann.

2015 Breakthrough Prize: Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier, Dick Costolo, Cameron Diaz

2015 Breakthrough Prize: Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier, Dick Costolo, Cameron Diaz