6. À la recherche de nouveaux moyens de transport

La recherche n’a pas encore trouvé le moyen de transport idéal. L’effet de la thérapie génique utilisant des adénovirus n’a généralement qu’un temps car les virus ne fixent pas définitivement le gène correcteur qu’ils transportent dans le génome de la cellule hôte.

Les rétrovirus quant à eux fixent durablement le gène correcteur, mais les scientifiques ne parviennent pas à piloter son positionnement précis. Or, si le gène est inséré au mauvais endroit, le fonctionnement de gènes de contrôle importants peut être perturbé, d’où une multiplication incontrôlée des cellules et, au bout du compte, l’apparition d’un cancer. C’est pourquoi on cherche depuis longtemps une alternative, et il se peut qu’on l’ait trouvée en 2012. En effet, un nouveau procédé fait actuellement son entrée dans les laboratoires: la technique Crispr.

Elle permet tout ce dont les spécialistes de thérapie génique rêvaient depuis longtemps: insérer l’ADN réparateur avec une grande précision, mais aussi rapidement et facilement dans l’ADN. En outre, cette technique est peu onéreuse.

Imaginez l’information contenue dans l’ADN. Vous voyez ci-dessous l’information du génome humain, en commençant par le chromosome 1. Il s’agit du début du code contenant au total 3,3 milliards de lettres a, c, g et t. La technique Crispr permet de trouver un endroit précis (voir le t rouge) et de le remplacer par l’information correcte, par exemple un g.

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La méthode a été développée en 2012 par deux scientifiques: Emmanuelle Charpentier (Université d’Umeå, Suède) et Jennifer Doudna (Université de Californie, États-Unis) et testée depuis dans de nombreux laboratoires. En l’espace de quelques années, elle s’est établie en recherche biologique fondamentale. Cependant, elle n’a pas encore été utilisée chez l’être humain car il reste nombre de questions en suspens en termes de sécurité. Il faut beaucoup de travaux de recherche en laboratoire et sur des animaux avant de pouvoir tester une nouvelle méthode chez l’être humain dans le cadre d’un essai clinique.

2015 Breakthrough Prize: Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier, Dick Costolo, Cameron Diaz

2015 Breakthrough Prize: Jennifer Doudna, Emmanuelle Charpentier, Dick Costolo, Cameron Diaz