1. Ein langer Weg

Die Entwicklung eines neuen Medikaments ist eine wahrlich herkulische Aufgabe: Meist sind daran hunderte von Forscherinnen und Forschern beteiligt, der ganze Weg - von der ersten, zündenden Idee eines Forschendens bis zum fertigen Medikament - dauert im Durchschnitt zwölf Jahre und verschlingt heute etwa eine Milliarde Franken. Aber auch der Lohn ist immens: Ein wirksames Medikament kann im allerbesten Fall Millionen von Menschenleben retten (zum Beispiel Penicillin und andere Antibiotika, aber auch Impfungen) und der Firma viel Geld einbringen. Die erfolgreichsten Medikamente, so genannte Blockbuster, haben einen Umsatz von 1 Milliarde Dollar und mehr pro Jahr.

Am Anfang eines jeden Medikamentes steht eine Idee einer Forscherin oder eines Forschers oder eine Zufallsentdeckung. Oft - aber bei weitem nicht immer - kommen diese Ideen aus der Grundlagenforschung. Tausende Forschende suchen an Schweizer Universitäten und in forschenden pharmazeutischen Firmen nach den grundlegenden Prozessen der Krankheitsentstehung (Forschung). Forscherinnen und Forscher in den Firmen entwickeln diese Ideen weiter und überprüfen sie in der Praxis, um daraus ein Medikament zu machen (Entwicklung).

Der erste Schritt der Medikamentenentwicklung ist die Entdeckung eines so genannten Targets, eines Zielmoleküls. Ein Target ist zum Beispiel ein Protein, bei dem Forschende vermuten, dass es an der Entstehung von Krebs beteiligt ist. Solche Moleküle können genutzt werden: Werden sie blockiert oder stimuliert, so die Hoffnung, lässt sich die Krankheit lindern oder gar heilen. Der menschliche Körper ist jedoch äusserst komplex und an der Entstehung der meisten Volkskrankheiten sind viele verschiedene Moleküle beteiligt. Nur in seltenen Fällen lässt sich durch das Drehen an einem einzelnen «Rädchen» deshalb die ganze Krankheit heilen. Eine wichtige Hilfe bei der Medikamentenentwicklung stellt das seit wenigen Jahren bekannte menschliche Genom dar, denn aus den genetischen Informationen ergeben sich viele Hinweise auf das Zusammenspiel der Biomoleküle im Körper (siehe Kapitel Gentechnik).

Ist ein Target identifiziert, gilt es Substanzen zu finden, welche dessen Wirkung beeinflussen. Dazu haben Pharmafirmen riesige Bibliotheken entwickelt, welche bis zu zwei Millionen Substanzen enthalten. Diese Substanzen werden einzeln mit dem Target zusammengebracht. Der Vorgang heisst «High-Throughput-Screening» und wird massgeblich von Robotern durchgeführt. Diese schaffen derzeit bis zu 200'000 Tests pro Tag. Eine erkennbare Veränderung (z. B. Färbung der Mischung) deutet daraufhin, dass die Substanz sich tatsächlich an das Target angelagert hat. Diejenigen Substanzen, die zumindest eine schwache Wirkung zeigen, werden genauer untersucht und danach über mehrere Schritte verbessert. Denn meist sind die ursprünglichen Substanzen als Medikament noch ungeeignet, zum Beispiel weil sie im Körper zu rasch abgebaut werden oder zu schlecht in Fett löslich sind. Bei der Auswahl aussichtsreicher Substanzveränderungen helfen heute auch Computerprogramme. Im Durchschnitt werden von ursprünglich 5'000 bis 10'000 untersuchten Wirksubstanzen nur 20 weiter entwickelt.

BTLC Medikamentenherstellung Einstein
Am Anfang jedes Medikaments stehen die Ideen von Forschenden.
BTLC Medikamentenherstellung High-Throughput-Screening
High-Throughput-Screening wird benötigt, um Wirkstoffe zu finden.